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二月麦
2026/05/21 22:15
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**【FXIsiRNA药物Vo...

发布者:麦子

**【FXIsiRNA药物Vortosiran进度领先**

【FXIsiRNA药物Vortosiran进度领先,静待肝外递送平台突破——重点推荐瑞博生物(6938.HK)】 Vortosiran已处于房颤卒中一级预防和VTE两大核心适应症的IIb期试验阶段 Vortosiran预计将于26/08的ESC大会公布IIa期试验数据,同时已于26/04递交用于心房颤动患者卒中预防(SPAF)的IIb期试验申请(CTA)、26/05向EMA递交用于VTE的IIb期试验CTA,全球进度居首,有望27H2进入III期阶段,海外合作可期。I期健康人试验显示单剂FXI抑制水平优异且未发现增加出血风险的迹象。 siNRA药物国产进度领先,肝外递送平台即将迎来突破 靶向ApoC3的RBD5044于26/02启动国内II期试验,未来有望通过替代终点加快上市进程;PK9siRNA药物RBD7022国内已BD齐鲁,III期试验即将启动。肝外递送平台方面公司在肾脏、脂肪、神经等各组织均有技术储备,动物试验数据已呈现初步潜力,有望于近年陆续IND。 国内外合作思路清晰,研发团队国际化履历丰富 公司创始人/CEO梁子才博士中国小核酸技术和制药领域的主要开拓者,深耕小核酸研究领域20余年;co-CEO甘黎明博士曾长期担任AZ心血管、肾脏以及代谢类疾病的全球临床开发负责人及全球副总裁;执行副总裁童成博士曾在辉瑞任职15年;新任CMOGabrielsen博士则为行业权威PI,MNC任职履历丰富;首席商务官Taylor博士同样曾任职AZ,BD经验丰富。 海外BD已证明平台出海前景,入通有望迎来流动性利好 海外BD层面公司继23年与BI的合作后于26年再次迎来突破,以6000万美元首付、潜在最高44亿美元里程碑以及未来销售分成将6款MASH领域siRNA药物全球权益授权给Madrigal,公司siRNA技术平台已得到海外药企背书。 公司于26/01港股上市,有望于9月入通,届时流动性将有较大改善。