医药创新药更新 1、特宝生物...

2025年5月29日，特宝生物宣布长效生长激素（益佩生）在中国获批上市，一周一次，治疗3+岁儿童生长激素缺乏症所致生长缓慢。 -- 中国上市的长效生长激素的竞争格局： 获批上市：金赛增（长春金赛）、隆培促生长素（维昇药业）、益佩生（特宝生物）； 申报上市：帕西生长素（诺和诺德）、伊坦长效生长激素（天境生物/济川药业）【兴证医药】。

29日，泽璟制药自主研发的盐酸吉卡昔替尼片（新型泛JAK抑制剂）获批上市，本次获批的适应症为“用于中危或高危原发性骨髓纤维化（PMF）、真性红细胞增多症继发性骨髓纤维化（PPV-MF）和原发性血小板增多症继发性骨纤维化（PET-MF）的成人患者，治疗疾病相关脾肿大或疾病相关症状”。

1）指引预期有三个总额超过50亿美元有可能落地；三单是每个总额都超过50亿美元；还有其他小单子；有一项是EGFR ADC，另外2项是平台技术+带产品；其中一单6月份落地.

2）EGFR ADC：国内针对2L EGFRm开启三期，4月份FPI，26年BLA，27年获批；1L联合奥希的1b已经完成；年底或明年初进入三期；NPC、HNSCC数据也不错；联合ATM在消化道肿瘤数据于ASCO披露；EGFR+ BC数据也不错；联合PD-1探索EGFRwt探索；海外EGFRm已经启动三期；# 6.13日开会，EGFRwt和FDA开会，重点推进；最近有几家MNC在积极尽调，ASCO会和大公司沟通；BD进展顺利.

3）GLP-1小分子：今年预计会有数据读出，安全很好，爬到第三个剂量，PK吸收比礼来好2倍左右.

主要逻辑：新型EGFR ADC有望破局肺癌EGFR-TKI耐药；多个创新管线达成对外授权成为新增长点。

SYS6010在EGFR-TKI耐药NSCLC患者中展现出高缓解率

1）新型EGFR ADC（SYS6010）I期临床结果优秀，在102例EGFR突变非鳞NSCLC患者中，ORR为39.2%，DCR达93.1%；其中单纯EGFR-TKI耐药的EGFR敏感突变非鳞NSCLC（n=19）：ORR高达63.2%，DCR为94.7%；而EGFR-TKI和含铂化疗双耐药的EGFR敏感突变非鳞NSCLC（n=78）：ORR 为33.3%，DCR为92.3%。

2）2024年8月26日启动了SYS6010联合奥希替尼一线治疗EGFR突变型局部晚期或转移性NSCLC的Ib/III期临床研究。2023年3月18日启动了SYS6010（剂量4.8mg/kg）在EGFR-TKI治疗失败的EGFR突变型局部晚期或转移性NSCLC的首个III期临床试验。

多个创新管线先后达成对外授权：公司近年来多款创新产品先后密集达成对外授权合作，包括Lp（a）、MAT2A、ROR1 ADC和伊立替康脂质体等，此外还有多个创新管线有望达成大额对外授权。

癫痫领域：中国现有约1000万患者，18岁以下占60%，40万每年新发，死亡率20%。药物治疗是首选，30%患者对现有药物无效，只能手术或者神经调控手段，现在药物研发有瓶颈，还是没有突破70%，还是需要新靶点。

派恩加滨：在瑞替加滨上做的改构，化学稳定性好，活性佳，血脑组织分布佳，2024年8月启动2a临床首例患者入组，给药8周后观察28天癫痫发作次数，临床结果：低剂量组（15mg，12例患者，试验药：安慰剂=9:3），发作次数降低百分比为25.5%（盲态，包括安慰剂组），XEN-1101低剂量组（10mg）为33.2%（安慰剂组为18.2%），安全性显著好于瑞替加滨、体内安全性指标好于XEN-1101。

研究员观点：盲态低剂量组有效性为25.5%，我们认为初步疗效与XEN-1101几乎相当，且安全性趋势明显。研发进度方面，派恩加滨国内最快、且全球同靶点在研药物也较少，同时考虑到难治性癫痫患者无药可治现状，我们认为该药物市场潜力和BD出海潜力值得期待。

肝纤维化领域：目前无有效肝纤维化药物，主要是通过治疗引起肝损伤的基础疾病缓解和防治肝纤维化，中国主要是中药治疗。乙肝方面，专家反馈预期乙肝患者中肝纤维化Ishak评分≥2分患者占比可能在40-50%。

研究员观点：中国为肝病大国，肝癌发生过程：肝纤维化-肝硬化-肝癌，其中肝纤维化可逆、肝硬化不可逆，此外肝纤维化病因不局限于乙肝病毒感染，还包括酒精性/非酒精性脂肪肝等），因此肝纤维化提前干预治疗有重要意义，但现在无特效药，我们认为治疗效果显著的创新药未来市场潜力巨大。国内同靶点在研仅有羟尼酮在临床阶段，目前二期数据初步来看，氟非尼酮疗效大概率好于羟尼酮（基础治疗药物不同）。

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